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NOLA,LA RUBRICA DEL SABATO A CURA DI TONY MICROCITEMIA

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In due lavori indipendenti pubblicati su Science i ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano guidati da Luigi Naldini descrivono il primo successo clinico della terapia genica con vettori lentivirali, derivati dal virus Hiv responsabile dell’Aids, su due rare malattie genetiche dell’infanzia, la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich.

Avviati entrambi nella primavera del 2010, gli studi clinici di terapia genica hanno coinvolto ad oggi un totale di 16 pazienti (10 affetti da leucodistrofia metacromatica e 6 da sindrome di Wiskott-Aldrich), provenienti da tutto il mondo.

I risultati descritti su Science si riferiscono ai primi 3 pazienti trattati in ciascuno studio, per i quali è passato abbastanza tempo dal trattamento per poter trarre le prime conclusioni sulla efficacia e sicurezza.

Il successo scientifico rappresenta innanzitutto una speranza concreta per i bambini affetti da queste patologie e attualmente privi di alternative terapeutiche, ma dimostra anche la reale fattibilità di ingegnerizzare quasi tutte le cellule staminali del sangue di un paziente, rendendo possibili nuove terapie, che in futuro potrebbero essere applicate anche ad altre malattie più diffuse.

A firmare come primo nome i due lavori sono Alessandro Aiuti ed Alessandra Biffi, che hanno condotto rispettivamente lo studio clinico sulla sindrome di Wiskott-Aldrich e quello sulla leucodistrofia metacromatica. I principali co-autori del primo studio sono Maria Grazia Roncarolo, Luca Biasco e Samantha Scaramuzza, mentre per il secondo studio sono Eugenio Montini e Maria Sessa. Complessivamente, sono oltre 70 i ricercatori che a vario titolo hanno contribuito a questo studio.SI CERCA SEMPRE DI SAPERNE DI PIU’ SULLA MICROCITEMIA TONY VI FA TANTI AUGURI PER QUESTO FINE SETTIMANA D’AGOSTO A DOMANI

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